石药集团首款基于mRNA-LNP的CAR-T细胞注射液获新适应症临床试验批准

8月9日，石药集团（1093.HK）公告，本集团开发的首款基于mRNA-LNP技术，靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受体(CAR)-T细胞注射液(SYS6020)已获中华人民共和国国家药品监督管理局批准，可在中国开展系统性红斑狼疮(SLE)适应症的临床试验。此前，该产品已于中国获得多发性骨髓瘤(MM)适应症的临床试验批准。

该产品为目前全球首款获批SLE临床试验的基于mRNA-LNP的细胞治疗产品。通过表达可特异性识别BCMA抗原的CAR，与成熟B淋巴细胞和浆细胞表面的BCMA结合，靶向杀伤免疫细胞，消除升高的自身抗体，是SLE患者一种全新的、安全有效的潜在治疗选择。目前在全球范围尚无CAR-T疗法获批用于治疗SLE。与传统的CAR-T产品相比，该产品具有细胞活率高、CAR阳性率高、无基因组整合引起的致瘤风险，以及细胞因子风暴(CRS)等副作用低的优点。临床前研究显示，该产品可显著杀伤BCMA抗原阳性的骨髓瘤细胞，并具有良好的安全性。在成本方面，使用LNP转染T细胞，可以降低使用慢病毒载体的高昂成本，减轻患者的负担。

SLE是一种典型的系统性自身免疫性疾病，主要特征包括免疫系统的异常激活继而产生大量自身抗体，导致多个器官（如肾脏、心脏、肺和皮肤）出现急性或慢性炎症和功能损伤，大部分患者需要终生接受治疗。激素联合免疫抑制剂的治疗使SLE患者的长期生存有所改善，但不可避免的疾病复发及不可逆转的器官损伤仍是患者死亡的重要原因。因此急需新型治疗手段实现病症的持续缓解，控制器官损伤，改善患者长期生存，甚至实现彻底治愈。

该产品SLE适应症临床试验的获批，是本集团在细胞治疗领域布局的另一个重要成果，为其他细胞治疗产品，如体内生成CAR-T的开发奠定了良好基础。